Família de criança com doença rara em Sobral no Ceará busca tratamento de R$ 12 milhões

Clara tem um ano e cinco meses de vida é foi diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal.

Família precisa de ajuda para custear tratamento avaliado em R$ 12 milhões.  Arquivo pessoal / Fonte: G1 Ce

Familiares e amigos correm contra o tempo para conseguir uma dose única do medicamento Zolgensma, fabricado nos Estados Unidades e que equivale a cerca de R$ 12 milhões. O tratamento pode ajudar a pequena Clara, de um ano e cinco meses de vida, diagnosticada com Atrofia Muscular Espinhal (AME), tipo 1, a se recuperar da doença progressiva e degenerativa.

“A Clarinha nasceu normal, tinha todos os movimentos, se desenvolveu até os dois meses normalmente, mamou até os cinco”, conta a mãe, Benedita Maria, 24. A família mora em Sobral, no interior do Estado, e realiza campanhas de arrecadação para propiciar o tratamento, recém-aprovado no Brasil, pela Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa), em agosto deste ano. A família de Clara também pediu à União, em 17 de agosto, o custeio da dose do medicamento.

Por meio de campanhas virtuais, a família já conseguiu arrecadar R$ 61.278,60, segundo Benedita. “É importante entender que a AME é uma doença progressiva e degenerativa. A cada dia ela (Clara) vai perdendo um neurônio motor. Quanto mais cedo ela tomar o medicamento, mais chance ela vai ter de vida”. Segundo a Anvisa, o medicamento precisa ser tomado até os 2 anos de vida, o que torna a necessidade ainda mais urgente.

Tratamento

Sem tratamento, doença AME pode comprometer a movimentação e dificultar o processo de respiração e alimentação do paciente — Foto: Arquivo pessoal

A pequena chegou a ficar sete meses internada, no Hospital Albert Sabin, na Capital, por conta de complicações ocasionadas pela AME. Após isso, os pais passaram a morar em Sobral, onde a filha recebe tratamento por meio ‘Melhore Em Casa’, do Sistema Único de Saúde (SUS). “A Clarinha não se alimentar pela boca, faz fisioterapia, hidroterapia, é um tratamento multidisciplinar”, explica a mãe, ressaltando que a filha recebe todos os estímulos diariamente.

Clara também já conseguiu, pelo SUS, cinco doses do medicamento Nusinersena (Spinraza), até então, único registrado no País para tratamento da AME. Segundo o Ministério da Saúde, o medicamento é eficaz em quadros graves, que somam a maior parte dos casos. Ainda assim, o Zolgensma é encarado por pesquisadores como uma das possíveis curas para a AME. O medicamento é funciona como uma espécie de substituto artificial do gene defeituoso da criança.

Os principais sintomas, segundo o Ministério da Saúde:

Perda do controle e forças musculares;

Incapacidade ou dificuldade de movimentos e locomoção;

Incapacidade ou dificuldade de engolir;

Incapacidade ou dificuldade de segurar a cabeça;

Incapacidade ou dificuldade de respirar.

Produção no exterior

O medicamento Zolgensma é feito em um laboratório no exterior e pode ser aplicado até os dois anos de idade. “A AME é causada pela falta da proteína SMN1, que atua nos neurônios motores. A terapia vai produzir a proteína que vai paralisar a progressão da doença. O que a gente quer é parar a projeção e poder dar uma qualidade de vida a ela”, explica Benedita, mãe da pequena Clara, que soube da possibilidade pelos médicos da filha, no último ano.

O remédio foi aprovado pela Anvisa somente em agosto. Segundo a Agência, a definição de preço no País tem início após aprovação do registro, com um prazo de 90 dias. 

Se não tratada, a doença pode comprometer a movimentação e dificultar o processo de respiração e alimentação do paciente.

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